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开创CRISPR基因编辑,创办四家公司,成为诺奖热门人选,张锋又一家公司即将上市

药时代 2019-12-11

以下文章来源于BioWorld ,作者BioWorld


2019年9月27日,张锋David LiuJ. Keith Joung共同创立的基因编辑治疗公司Beam Therapeutics正式向美国证券交易委员会(SEC)递交了纳斯达克上市申请,计划募资1亿美元。

如果说当今最为人所关注的华人生物学家,则非张锋莫属,这位出生于中国河北石家庄的年轻生物学家,近几年风光可谓一时无两。

光遗传学CRISPR基因编辑等领域取得的一系列重要研究成果的张锋,在商业领域取得的成果同样辉煌。五年时间,创立四家公司,其中一家已上市,一家即将上市,另外两家公司也已获得巨额融资。

张锋

1982年,张锋出生于河北石家庄,1993年随家人移民美国,在哈佛大学读本科时即加入著名华人生物学家庄小威实验室。
庄小威
2004年,张锋进入斯坦福大学神经科学家 Karl Deisseroth 教授实验读博。
Karl Deisseroth
2005年,Karl Deisseroth 教授在在Nature Neuroscience 杂志发表题为:Millisecond-timescale, genetically targeted optical control of neural activity(毫秒时间尺度,基因靶向光学控制神经活动)的研究论文,这篇论文标志着光遗传学的正式到来,光遗传学也被普遍认为注定会获得诺贝尔奖。年仅23岁,加入实验室仅一年多的张锋,是这篇开创性论文的第二作者。

2011年,张锋加入麻省理工学院(MIT),开始自己的独立科研生涯。

2013年2月15日,张锋在Science杂志发表了题为:Multiplex Genome Engineering Using CRISPR/Cas Systems(使用CRISPR/Cas系统的多重基因组工程)的研究论文,这篇论文首次将CRISPR/Cas9基因编辑技术成功应用于哺乳动物和人类细胞。从此,张锋的名字随着CRISPR一起大放异彩。

2013年,张锋创立基因编辑治疗公司  Editas Medicine,2016年Editas Medicine 在美国成功上市。

2014年4月15日,张锋成功申请到CRISPR/Cas9基因编辑技术的专利,专利权限包括在真核细胞或者任何细胞有细胞核的物种中使用CRISPR。这就意味着,他们拥有在除细菌外的任何生物中使用CRISPR的权益,包括老鼠、猪、牛和人。这使得张锋和张锋所在的Broad研究所几乎可以控制所有与CRISPR相关的重要商业应用。

2017年开始,张锋等人陆续成立三家公司,分别是单碱基编辑治疗公司 Beam Therapeutics ,基因编辑农业公司 Pairwise Plants ,分子诊断技术公司 Sherlock Biosciences

2019年7月25 日,张锋创立的Editas Medicine艾尔建(Allergan)联合宣布:正式启动CRISPR疗法AGN-151587 (EDIT-101)的I/II期临床试验

此次的I/II期临床试验将招募18Leber先天性黑蒙10(LCA10)患者,验证CRISPR基因编辑疗法的安全性,耐受性和疗效。这项临床试验也将是全球首个在人体内进行的CRISPR基因编辑研究

2019年9月27日,张锋David LiuJ. Keith Joung共同创立的单碱基编辑治疗公司Beam Therapeutics正式向美国证券交易委员会(SEC)递交了纳斯达克上市申请,计划募资1亿美元。

张锋教授(左)、David Liu教授(中)、J. Keith Joung教授(右)
Beam Therapeutics,是首家利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。通过单碱基基因编辑技术,精确、永久性修改基因组种的单个碱基,为患有严重疾病的患者提供终生治疗。
人类基因组的DNA由四种类型的碱基组成,分别是:腺嘌呤(A),胞嘧啶(C),鸟嘌呤(G)和胸腺嘧啶(T),其中A和T配对,G和C配对。人类基因组由30亿这样的碱基对组成。
这些DNA被转录成RNA,然后翻译成蛋白质即使是一个基因的单个字母出现错误,也就是点突变,都可能产生功能失调或完全缺失的蛋白质,从而导致疾病。

基于CRISPR的单碱基编辑技术,能够精确地修改单个碱基,而不导致DNA双链断裂,这是之前从没能做到的。单碱基编辑技术的发明,为单碱基突变遗传病的治疗带来巨大希望。

30多岁的张锋,已经成为两项诺奖级成果的主要参与者,CRISPR基因编辑更是在近几年成为诺贝尔奖的热门,张锋也有望凭借其在CRISPR领域的开创性工作而获得诺奖。
除了一系列令人瞩目的科研成果,张锋的商业成就同样耀眼,短短五年时间,张锋作为创始人和联合创始人成立了四家生物科技公司,分别是基因编辑治疗公司  Editas Medicine,单碱基编辑治疗公司 Beam Therapeutics ,基因编辑农业公司 Pairwise Plants ,分子诊断技术公司 Sherlock Biosciences
其中,Editas Medicine已经上市,并已开始在人体内的CRISPR基因治疗的临床试验。Beam Therapeutics 即将上市。另两家公司也已获得巨额融资。
不管最终CRISPR基因编辑技术能否获得诺奖,也不管张锋能够凭借CRISPR获得诺奖,CRISPR技术给基因治疗带来的巨大希望和一系列的成果是不容忽视的。
更何况,CRISPR还很年轻,张锋也还很年轻,未来还有太多的想象空间。

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