胎盘来源的NK细胞治疗获得FDA的快速通道指定，用于治疗急性髓系白血病

12月27日，Celularity宣布FDA已经授予其非转基因冷冻保存人胎盘造血干细胞衍生自然杀伤（NK）细胞疗法CYNK-001的快速通道指定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。Celularity是一家开发胎盘衍生同种异体细胞疗法的处于临床阶段的生物技术公司。

“大多数AML患者的长期预后仍然很差，特别是那些复发或者是有明显残留疾病的患者，这就需要开发类似CYNK-001这样的新疗法。”Celularity总裁Andrew Pecora博士说。

Celularity的创始人，董事长兼首席执行官Robert Hariri博士补充说：“我们相信我们细胞来源的独特特性，包括增殖和维持活性的能力，可能是提高患者反应率和持久性的关键。我们很高兴获得FDA对AML的快速通道指定，以支持我们胎盘源性NK细胞平台的持续发展。”

此前CYNK-001已获得FDA授予治疗恶性神经胶质瘤（malignant gliomas）的孤儿药资格，和治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）的快速通道资格。

急性髓细胞白血病(acute myelogenous leukemia, AML)是成年人最常见的急性白血病,它的治疗仍以化疗为主,但有70%左右获得缓解的患者最终复发并演变为难治性白血病,导致治疗失败而死亡。AML包括所有非淋巴细胞来源的急性白血病。AML是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病。是一个具有高度异质性的疾病群，它可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。

AML之一，约占所有白血病病例的三分之一。作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症，AML患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率也是所有白血病类型中最低的。目前没有较好的治疗方案。

CYNK-001是基于Celularity的胎盘源性非修饰NK细胞类型的领先治疗方案，这种细胞是异体非修饰NK细胞，正在被开发用于血液恶性肿瘤、实体瘤和感染性疾病等的治疗。这是一种冷冻保存的现成的同种异体细胞疗法，富含从人胎盘CD34+细胞扩展的CD56+/CD3- NK细胞。

但是CYNK-001的安全性和有效性尚未得到证实，而且CYNK-001在此之前也没有被FDA或者其他监管机构批准用于任何用途。

另外，CYNK-001 治疗新冠病毒感染的临床研究也正在推进中。因为 NK 细胞是天然免疫系统的重要组成部分，参与对多种病毒的免疫应答反应，能够有效保护机体清除病毒感染。

Celularity是一家处于临床阶段的生物技术公司，开发同种异体冷冻保存现有的胎盘衍生细胞疗法，包括使用未修饰的自然杀伤（NK）细胞、基因修饰NK细胞、用CAR-T设计的T细胞和间充质样贴壁基质细胞（ASC）的治疗方案。

Celularity从人类胎盘中提取并生成了广泛而且功能强大的干细胞和祖细胞，这些细胞可以分化为身体中几乎所有细胞类型。此外，它们还可以用作免疫疗法的生物源材料。胎盘器官的一些独特免疫生物学特性，使其成为大自然的专业同种异体移植物，这意味着可能可以将任何供体的胎盘细胞放入任何受体体内，并无需配型。此外，胎盘的免疫特性可以高度防范癌症和传染病。